Durchbruch im Bereich der Genom-Editierungstechnologie
Die traditionelle Genom-Editierung, also die molekularbiologische, zielgerichtete Veränderung von DNA, stieß bisher an Grenzen bei der Erreichung höchster Präzision. Das Team von Prof. Dr. Frank Buchholz von der Medizinischen Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden hat diese Hürde nun durchbrochen, indem sie das erreicht haben, wonach viele suchen: eine Zink-Finger konditionierte Rekombinase. Dieser innovative Ansatz beinhaltet die Integration eines Zinkfinger-DNA-Bindungsbereichs in speziell entwickelten Rekombinasen. Diese Enzyme bleiben inaktiv, bis der DNA-Bindungsbereich mit seinem Zielsequenzpunkt in der Nähe des Rekombinase-Bindungsbereichs interagiert.
Schub für therapeutische Gen-Editierung?
Die Bedeutung dieses Erfolgs liegt in der Fusion zweier Schlüsselstärken: der gezielten Anwendung von programmierbaren Nukleasen und den präzisen DNA-Editierungsfähigkeiten von Rekombinasen. Dieser Durchbruch soll bestehende Einschränkungen in der Genom-Editierungstechnik überwinden und immense Versprechen für die therapeutische Gen-Editierung und verschiedene biomedizinische Anwendungen bergen, so die Erwartungen der Wissenschaftler/-innen.
„…immense Vorteile für zahlreiche Patienten“
Prof. Buchholz betont: „Dieser Durchbruch stellt eine Harmonisierung bestehender Genom-Editierungswerkzeuge dar, die es uns ermöglicht, Präzisionsenzyme unabhängig von natürlichen DNA-Reparaturmechanismen zu schaffen. Dies markiert einen bedeutenden Schritt hin zu einem sichereren und anpassungsfähigeren Ansatz zur Korrektur von krankheitsverursachenden genetischen Mutationen und bietet immense Vorteile für zahlreiche Patienten.“
Diese Arbeit soll die Genomchirurgie voranbringen und einen sichereren, präziseren Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen ermöglichen. Die Auswirkungen dieses Durchbruchs reichen weit und könnten die Landschaft der Medizin, wie wir sie kennen, grundlegend verändern. In diesem Zusammenhang betont die Dekanin der Medizinischen Fakultät der TU Dresden, Professorin Esther Troost: „Die Medizinische Fakultät der TU Dresden setzt mit bahnbrechenden Genom-Editierungswerkzeugen neue Maßstäbe für innovative Medizin. Unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz überwindet das Forscherteam traditionelle Grenzen und öffnet innovative Wege für spezialisierte Gentherapie-Anwendungen.“
Seamless Therapeutics GmbH soll Anwendung vorantreiben
Aufbauend auf diesen Fortschritten soll die Seamless Therapeutics GmbH, eine Biotechnologieunternehmen, das aus dem Buchholz-Labors gegründet wurde, diese innovativen Erkenntnisse direkt in die therapeutische Anwendung vorantreiben. Das Unternehmen hat einen exklusiven Lizenzvertrag mit der TU Dresden unterzeichnet, um diese neuartige Technologie zu nutzen. Dies ermöglicht es ihnen, ihre Rekombinase-Plattform zu erweitern und für die Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Produktkandidaten für ein breites Spektrum von Indikationen einzusetzen.
Quelle: idw/TUD
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