Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien

Die Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien hat nach eigenen Angaben im letzten Jahr eine bemerkenswerte Dynamik entfaltet. Beauftragt vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) wurde sie in einem moderierten Prozess mit rund 150 Stakeholdern erarbeitet. Vertreterinnen und Vertreter aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und Gesellschaft haben acht Handlungsfelder mit 91 konkreten Maßnahmen definiert, mit dem Ziel der Förderung des Patientinnen- und Patientenwohls und des Biotechstandortes Deutschland.

Das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) moderierte die Erarbeitung der Nationalen Strategie, hält aktuell die Sprecherschaft inne und koordiniert in dieser Rolle die weitere Ausarbeitung und Umsetzung der vorgeschlagenen Maßnahmen. Dafür hat das Berlin Institute of Health eine Sonderzuwendung des Bundes erhalten, die Ende des Jahres 2026 ausläuft. In seiner Funktion als Moderator und Sprecher der Nationalen Strategie fordert das Berlin Institute of Health die künftige Bundesregierung auf, die Zuwendung weiterzuführen.

Warum ist das Thema gen- und zellbasierte Therapien wichtig und standortrelevant?

1. „Gen- und zellbasierte Therapien werden die Medizin der Zukunft in vielen Bereichen fundamental verändern werden. Sie bieten eine Verbesserung der Lebensqualität Betroffener bis hin zu Heilungschancen für bisher nicht behandelbare schwere und seltene Erkrankungen. Dabei besteht weiterhin großer Forschungsbedarf und bedeutendes Innovationspotenzial hinsichtlich Steigerung der Effizienz, Kostensenkung und Langzeitfolgen“.
2. „Das gesundheitliche und wirtschaftliche Potenzial der gen- und zellbasierten Therapien ist international anerkannt und wird in vielen Ländern, besonders in Teilen Nordamerikas und Asiens, massiv gefördert.“
3. „Das Feld der gen- und zellbasierten Therapien trägt wesentlich zur Entwicklung der pharmazeutischen und biotechnologischen Industrie und zur Integration von Anwendungen der Künstlichen Intelligenz in der Therapieforschung bei.“

Warum entfaltet sich das Potenzial aktuell in Deutschland nicht?

1. Die aktuellen Rahmenbedingungen in Deutschland stellen dem Berlin Institute of Health in der Charité zufolge für Forschende, für die Industrie und für Klinikerinnen erhebliche Hürden dar.
2. „Wesentliche Teile der Entwicklung und Produktion von gen- und zellbasierten Therapien werden zunehmend ins Ausland verlagert, wodurch die Wertschöpfungskette in Deutschland unterbrochen ist.“
3. Deutschland verliere wissenschaftliches und technologisches Know-how aufgrund der Abwanderung von Expertinnen und Experten.
4. Dieser Verlust von Know-how und Expertise könne für die Versorgungssicherheit, die Gesundheitskosten, den Zugang zu innovativen Therapien, aber auch für den Wirtschaftsstandort Deutschland schwerwiegende finanzielle und gesellschaftliche Konsequenzen haben.

Die Nationale Strategie adressiert diese Bedarfe und Herausforderungen in Form von 91 konkreten Maßnahmen und moderiert derzeit deren weitere Ausarbeitung und Konzeptionierung. Im Rahmen dessen koordiniert das Berlin Institute of Health die direkte Implementierung essenzieller Strukturen, Plattformen und Programme:

• Bundesweite Beratungseinheit für Regulatorik: „Ohne regulatorische Genehmigung gibt es keine neue Gen- oder Zelltherapie. Die Nationale Strategie ermöglicht die Bereitstellung einer frühzeitigen und umfassenden regulatorischen Beratung für Projekte aus der Wissenschaft, die bundesweit und unentgeltlich angeboten wird.“
• Nationales Netzwerkbüro für Gen- und Zelltherapien: Ein expliziter Auftrag der Nationalen Strategie sei die kontinuierliche, sektorenübergreifende Vernetzung der Stakeholder aus den Bereichen Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und Gesellschaft sowie Behörden, Stiftungen sowie Patientinnen- und Patientenorganisationen. Dafür wurde im Rahmen der Nationalen Strategie ein Nationales Netzwerkbüro als zentrale Schnittstelle eingerichtet.
• Standortübergreifendes Entrepreneurship-Programm GeneNovate für gründungsinteressierte Forschende: „Die Nationale Strategie bietet ein abgestimmtes bundesweites Ausbildungsprogramm für Forschende, die neue Therapien entwickeln. Dabei wird ihnen fundiertes Wissen im Bereich Entrepreneurship (zum Beispiel Regulatorik, Patentierung, Finanzakquise) vermittelt und eine nationale Community von Innovatoren aufgebaut.“
• Internationaler Investorentag GeneNovate Investors’ Day für Start-ups: Die Nationale Strategie umfasst die Ausrichtung eines auf Gen- und Zelltherapien fokussierten Investorentags. „Solche Veranstaltungen sind entscheidend für die Umsetzung von innovativen Projekten aus der Wissenschaft in konkrete Anwendungen und Therapien, weil diese Anschlussfinanzierungen aus privatem Kapital benötigen.“
• Projektförderung: „Die Nationale Strategie enthält eine projektbasierte Fördermaßnahme, um die Translation von Forschungsergebnissen in die Anwendung zu unterstützen.“ Mit der Projektförderung werde die Translation innovativer gen- und zellbasierter Therapien und damit verbundener Diagnostik in marktfähige und klinisch einsetzbare Produkte oder Verfahren verbessert und beschleunigt. 2025 werden bisher 17 Projekte aus ganz Deutschland gefördert.
• Personenförderung: Im Rahmen der Nationalen Strategie werden aktuell neun Tandems von je einer Person aus Medizin und Wissenschaft gefördert, die gemeinsam und auch in Vernetzung mit Start-ups und Industrie ein Projekt im Bereich gen- und zellbasierten Therapien entwickeln. Dieses sektorenübergreifende Co-Development sei essenziell, um Forschungsprojekte schneller in die Anwendung zu bringen.

Quelle: BIH