ITP: Individueller Heilversuch mit CAR-T-Zellen

Autoimmunerkrankungen
mg
Hochschulmedizin Dresden
Das Team und der Patient:(v.l.): Dr. Karolin Trautmann, Dr. Annabell Georgi, PD Malte Dr. von Bonin, Prof. Dr. Martin Bornhäuser, Prof. Dr. Dimitrios Mougiakakos, Markus König, Dr. Moritz Middeke, Dr. Martin Böttcher, Dr. Denise Walther, Dr. Martin Mikusk © Hochschulmedizin Dresden
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Bislang werden CAR-T-Zellen hauptsächlich zur Therapie bei Krebserkrankungen eingesetzt. Für einen individuellen Heilversuch bei einem ITP-Patienten kamen die behandelnden Ärztinnen und Ärzte zum Schluss, auch hier eine Behandlung mit CAR-T-Zellen einzusetzen – mit Erfolg.

Eine Behandlung mit CAR-T-Zellen fand für die primäre Immunthrombozytopenie (ITP) fand weltweit erstmalig statt. Denn eigentlich gibt es für die ITP geeignete Medikamente. Doch für eine geringe Anzahl an Patientinnen und Patienten sind diese Medikamente wirkungslos – wie auch bei diesem 35-jährigen Patienten in Dresden. Seit acht Jahren war er erfolglos mit mehr als zehn verschiedenen Medikamenten behandelt worden, ohne Erfolg. „Mit dem Rücken zur Wand“ entschieden sich die behandelnden Ärztinnen und Ärzte für den Einsatz der CAR-T-Zelltherapie.

Neustart des Immunsystems

ITP ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem, genauer die B-Lymphozyten, Antikörper bildet, die fehlgeleitet sind und körpereigene Blutplättchen angreifen und zerstören. Hierdurch ist die Blutstillung gestört. Bei diesem Patienten wirkten die verfügbaren Medikamente jedoch nicht, wodurch die Wahl auf CAR-T-Zellen für einen individuellen Heilversuch fiel. Die CAR-T-Zellen wurden vom US-Unternehmen Kyverna Therapeutics kostenfrei zur Verfügung gestellt. Die patienteneigenen Immunzellen wurden so umprogrammiert, dass sie die krankheitsverursachenden B-Lymphozyten eliminieren.

Nach der Infusion der umprogrammierten CAR-T-Zellen stieg die Anzahl der Blutplättchen beim Patienten kontinuierlich an, bis sie sich schließlich normalisierten. Auch jetzt, fünf Monate nach der Therapie, ist die Zahl immer noch konstant, der Patient ist beschwerdefrei und benötigt keine medikamentöse Therapie. Die CAR-T-Zelltherapie verursachte einen Neustart des Immunsystems, denn die B-Zellen regenierten sich als junge Zellen, die keine fehlgeleiteten Antikörper mehr produzieren. Das behandelnde Team ist optimistisch, dass dieser Zustand auch nach dem immunologischen Neustart bestehen bleibt.

Dieser Fall zeigt das Potenzial der CAR-T-Zelltherapie auch außerhalb der Krebstherapie. Dieses Ergebnis bietet eine gute Ausgangslage, die Einsatzmöglichkeiten dieser Zelltherapie weiter zu erforschen.

Literatur:
Trautmann-Grill, K et al.: Salvage treatment of multi-refractory primary immune thrombocytopenia with CD19 CAR T cells. The Lancet, Volume 405, Issue 10472, 25 - 28; DOI: 10.1016/S0140-6736(24)02504-2.

Quelle: idw

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