Eine Krankheit gilt in der Europäischen Union als selten, wenn sie nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Von diesen Orphan Diseases gibt es schätzungsweise 6.000 bis 8.000. Zurzeit sind in der EU 91 Orphan Drugs zugelassen. 35 Medikamente gegen seltene Krankheiten besitzen den Orphan-Status nicht mehr, sind aber weiterhin auf dem Markt erhältlich. Mehr als die Hälfte dieser Medikamente betreffen Krankheiten, an denen weniger als einer von 5.000 EU-Bürgern leidet. Verordnungsgemäß verliert ein Medikament nach zehn Jahren den Status, da er abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Weitere 1.600 Arzneimitteltherapien werden derzeit entwickelt und besitzen den Orphan-Drug-Status, jedoch noch keine gültige Zulassung auf dem Markt.
Status Orphan Drug
Die Europäische Kommission ist für die Vergabe des Orphan-Drug-Status zuständig und verteilt diesen nach eingängiger Prüfung der Projektunterlagen des Herstellers. Die Zuerkennung des Status Orphan Drug kann sich sowohl auf epidemiologische als auch auf wirtschaftliche Kriterien beziehen. Gibt es für den Hersteller keine Chance, die Entwicklungskosten einzuspielen, kann der Status als Orphan Drug Abhilfe schaffen. Der Status kann von Unternehmen weit vor der eigentlichen Zulassung des Medikaments beantragt werden.
Er garantiert eine zehnjährige Marktexklusivität für dieses Medikament und Vorteile in Form von Reduktionen oder dem Erlass bestimmter Gebühren wie die vollständige Erlassung der EMA (European Medicines Agency) -Gebühren für KMU (Kleine und mittlere Unternehmen) und die Teilbefreiung für Nicht-KMU. EMA-Gebühren umfassen Gebühren für die wissenschaftliche Beratung zur klinischen Entwicklung, Gebühren für die Inspektion der Herstellungsstätte vor der Zulassung und die generellen Zulassungsgebühren. Ähnliche Medikamente werden in diesem Zeitraum nur zugelassen, wenn sie eine bessere Wirkung erzielen, verträglicher sind oder um Versorgungsengpässe zu überwinden. Im Gegensatz zu den hohen Entwicklungskosten und den Entwicklungsrisiken dieser Arzneimittel, fallen diese Anreize eher gering aus.
Rund 70 Prozent der Orphan Drugs erzielen in Deutschland Jahresumsätze unter 10 Millionen Euro und gelten damit als absolute Nischenpräparate. Lediglich 14 Orphan Drugs haben den jeweiligen Herstellern seit der Markteinführung mehr als 50 Millionen Euro Jahresumsatz in Deutschland eingebracht. Sieben dieser Medikamente befinden sich derzeit immer noch im Orphan-Drug-Status. Im fünften Jahr als Orphan Drug kann auf Antrag eines Mitgliedsstaates überprüft werden, ob die Voraussetzungen für den Status noch vorliegen. Leiden mittlerweile mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern an dieser Krankheit, werden der Status und somit auch die Marktexklusivität aufgehoben.
Beispiel Morbus Fabry
Morbus Fabry ist ein seltener vererbbarer Gendefekt, der durch einen teilweisen oder vollständigen Mangel am Enzym alpha-Galactosidase ausgelöst wird. Das Stoffwechselprodukt Globotriaosylceramid (auch Gb3 oder GL-3) kann nicht ausreichend abgebaut werden und sammelt sich vor allem in Zellen der Innenauskleidung der Blutgefäße an. In der EU leiden laut Zuerkennung des Orphan-Status 1.500 Menschen an dieser Erkrankung. Die Firma Shire entwickelte hier das Medikament Replagal, welches 2001 die Zulassung als Orphan-Medikament erhielt und sie 2011 aufgrund der abgelaufenen zehnjährigen Zulassungsphase wieder abgeben musste. Das Medikament befindet sich weiterhin auf dem Markt.
Unituxin gegen Hochrisiko-Neuroblastome
Seit August 2015 hat das Medikament Unituxin der Firma United Therapeutics den Status Orphan Drug. Der Wirkstoff Dinutuximab, ein chimärer monoklonaler Antikörper, dient im Medikament Unituxin zur Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastomen bei Patienten im Alter von 12 Monaten bis 17 Jahren. Unter dieser Art des Gehirntumors bei Kindern leiden 56.000 Patienten und Patientinnen in der EU.
Quelle:https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/datenbanken-zu-arzneimitteln/orphan-drugs-list (etzter Zugriff am 14.12.2016)
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