Laut Lungeninformationsdienst sind weltweit zwischen 70.000 und 100.000 Kinder und junge Erwachsene von Mukoviszidose (Cystische Fibrose [CF]) betroffen. In Europa seien schätzungsweise 50.000 und in Deutschland etwa 8.000 Patienten registriert. Pro Jahr werden hierzulande circa 200 Kinder mit der Erkrankung geboren. Durch Schleim verengte Atemwege sind jedoch nicht nur bei Mukoviszidose, sondern auch bei der chronisch obstruktiven Lungenerkrankung COPD, Asthma und Bronchiektasen ein Problem. Bislang gibt es für keine der Erkrankungen effektive schleimlösende Medikamente. Prof. Dr. Marcus Mall, Direktor der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin der Charité und sein Team haben zusammen mit Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern des Deutschen Zentrums für Lungenforschung (DZL) und der University of California gezeigt, dass die neue Substanz MUC-031 eine starke schleimlösende und therapeutische Wirkung hat.
Sputumproben untersucht
Dafür untersuchten sie den Auswurf von Patientinnen und Patienten mit Cystischer Fibrose. Bei Patientinnen und Patienten mit der genetisch bedingten Erkrankung Mukoviszidose verlegt ein zäher Schleim die unteren Atemwege, was das Atmen erschwert. Die Forscherinnen und Forscher analysierten das Verformungs- und Fließverhalten des Sputums und verglichen dabei den neuen Wirkstoff mit herkömmlichen schleimlösenden Medikamenten, sogenannten Mukolytika. Mukolytika lockern den Schleim, sodass dieser besser aus den Atemwegen abtransportiert oder abgehustet werden kann. 15 Minuten nach Wirkstoffgabe löste MUC-031 schneller und mehr schleimiges Sekret in den Sputumproben als die herkömmlichen Medikamente.
Tierversuch bestätigt Beobachtungen
Auch in einem Mausmodell zur Cystischen Fibrose konnten die Forscherinnen und Forscher zeigen, dass MUC-031 die Schleimansammlung verringert, die Entzündung der Atemwege lindert und das Überleben der Tiere verbesserte. Aufgrund dieser vielversprechenden präklinischen Ergebnisse ist bereits eine erste klinische Studie zur Wirksamkeit der Substanz in Planung. „Unsere Arbeit ist ein schönes Beispiel wie akademische Forschung zur Entwicklung neuer Therapien beitragen kann“, sagt Prof. Mall. „Außerdem zeigt sie, wie Wissen von einer seltenen genetischen Erkrankung wie Mukoviszidose auf eine Volkskrankheit wie COPD übertragen werden kann.“
Quelle: Charité
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