„Kinder sind auch heute noch bei der Behandlung mit Medikamenten benachteiligt“, stellt Kinder- und Jugendarzt Prof. Dr. Berthold Koletzko, Vorsitzender der Stiftung Kindergesundheit fest. „Auf den ersten Blick hat die EU-Verordnung zwar erhebliche Fortschritte bewirkt, beim näheren Zusehen erweisen sich die Arzneimittel für Kinder immer noch als Stiefkinder der Medizin“.
Zunächst das Positive: Der Anteil an klinischen Arzneiprüfungen, an denen auch Kinder beteiligt waren, ist von 2007 bis 2016 von 8,25 Prozent auf 12,4 Prozent gestiegen. In diesem Zeitraum wurden mehr als 260 neue Arzneimittel auch zur Anwendung bei Kindern zugelassen. Darunter befanden sich neuartige Medikamente besonders für die Behandlung von Infektionskrankheiten und für rheumatologisch erkrankte Kinder.
Großen Nachholbedarf gibt es dagegen in der Behandlung krebskranker Kinder. Viele der im Kindesalter auftretenden Erkrankungen oder Tumorformen kommen bei Erwachsenen kaum oder gar nicht vor. Damit spielen sie für pharmazeutische Unternehmen nur eine sehr untergeordnete Rolle: Die Forschung und Entwicklung von Medikamenten orientiert sich weiterhin an Erwachsenen. In den vergangenen zehn Jahren sind lediglich ganze zwei Medikamente für die Behandlung krebskranker Kinder zugelassen worden.
Rund 30 Prozent der Medikamente werden "off label" eingesetzt
Die Kindergesundheitsstudie KiGGS kam zu dem Ergebnis, dass rund 30 Prozent der von Kindern eingenommenen Medikamente „off-label“ eingesetzt wurden. Das geschieht umso häufiger, je jünger das Kind ist und je schwerer es erkrankt ist. Repräsentative Untersuchungen in Neugeborenenabteilungen und auf pädiatrischen Intensivstationen haben ergeben, dass bis zu 90 Prozent der dort verordneten Medikamente ohne ausdrückliche Zulassung für Kinder waren.
Bei Medikamenten, die nur bei Erwachsenen getestet worden sind, fehlen häufig genaue Angaben für die Dosierung bei Kindern. Viele Jahre wurden Medikamente nach dem Motto verschrieben: „Bei Kindern nehme man die Hälfte ...“. Das hat sich mittlerweile als falsch und mitunter auch als gefährlich erwiesen: Stoffwechsel und Wasserhaushalt funktionieren beim Kind oft nach anderen Regeln.
Klinische Studien mit Kindern sind jedoch mit einem erheblichen Aufwand verbunden. Besonders schwierig gestaltet sich die Suche nach Teilnehmern: Die Patientengruppen sind klein, was die Organisation von Studien erschwert. Zudem sind viele Eltern nicht bereit, ihr Kind an Studien teilnehmen zu lassen: Sie wollen nicht, dass ihr Kind zum „Versuchskaninchen“ wird oder haben Angst, dass die Studie ihr Kind zu stark belastet.
Sehr hohe Forschungskosten
Eltern sollten jedoch wissen: Ihr Kind profitiert von der Teilnahme an einer Arzneimittelstudie, betont die Stiftung Kindergesundheit. Untersuchungen zeigen, dass an Studien teilnehmende Kinder eine noch bessere Behandlungsqualität erfahren und auch bessere Behandlungsergebnisse erzielen als Kinder mit der gleichen Erkrankung, die keine Studienteilnehmer sind. Das liegt offenbar am zusätzlichen Studienpersonal und an den strengen Studienbedingungen, die eine besonders genaue Überwachung der Therapie zur Folge haben.
Die Forschung für kranke Kinder ist sehr teuer. Die Forschungskosten für die pädiatrische Entwicklung liegen bei einem neuen Arzneimittel laut Bundesverband der Arzneimittelhersteller BAH im Durchschnitt bei rund 20 Millionen Euro. Auch die Weiterentwicklung eines bekannten Wirkstoffs zu einer kindgerechten Darreichungsform kostet mindestens 350.000 Euro. Das sei für viele kleine und mittelständische Unternehmen zu viel, sagen die Hersteller.
„Fehlen aber wissenschaftliche Daten zu Wirkmechanismus, Wirksamkeit oder Unbedenklichkeit eines Arzneimittels bei Kindern, so wächst das Risiko von unerwünschten oder sogar gefährlichen Nebenwirkungen“ betont Professor Berthold Koletzko. „Bei der ‚Off-label-Verordnung’ bei Kindern kommen unerwünschte Arzneimittelreaktionen sowohl im ambulanten als auch im stationären Bereich doppelt so häufig vor wie bei einer zugelassenen Arzneimittelanwendung“.
Nur drei Präparate haben eine PUMA-Zulassung erhalten
Nach Inkrafttreten der EU-Verordnung hatten Kinder- und Jugendärzte zunächst große Hoffnungen in die Einführung des sogenannten PUMA‐Prozesses gesetzt. PUMA bedeutet Paediatric Use Marketing Authorization und beschreibt die Möglichkeit für die Hersteller, in einem vereinfachten Zulassungsverfahren ältere Wirkstoffe auf ihre Wirksamkeit zu testen und kindgerechte Darreichungsformen zu entwickeln. Das war als Anreiz für die Industrie gedacht, weil Unternehmen für das neu zugelassene Kinderarzneimittel einen zehnjährigen Unterlagenschutz erhalten. Der erhoffte Effekt blieb jedoch aus: In den elf Jahren haben lediglich drei Präparate (Midazolam, Propanolol und Glycopyroniumbromid) eine PUMA‐Zulassung erhalten.
Der Grund: Für Pharma-Unternehmen ist es wenig attraktiv, ältere und patentfreie Arzneimittel für Kinder weiterzuentwickeln, sie in klinischen Studien zu testen und den Zulassungsprozess zu durchlaufen. Viele ältere Wirkstoffe sind in das Festbetragssystem der Krankenkassen eingeordnet. So kann der Hersteller eines PUMA-Medikaments trotz der Forschungskosten für die pädiatrische Darreichungsform keine höheren Preise erzielen als zuvor.
Quelle: Stiftung Kindergesundheit, September 2018
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